L'estudi clínic clau de la primera droga D no {2} de dopamina receptor que enllaça SEP-363856 va tenir èxit!

Sunovion Pharma, una filial nord-americana de Japó 0010010 # 39; s Sumitomo Pharmaceuticals (Sunovion), va anunciar recentment els resultats d’un estudi clau de 4 setmanes SEP361-20 1 que va avaluar el TAAR { {4}} agonista SEP-363856 en el tractament de l'esquizofrènia, publicat al New England Journal of Medicine (NEJM). El títol de l'article és: un fàrmac que no enllaça amb receptors no D2 per al tractament de l'esquizofrènia.

Els resultats de l'estudi van demostrar que el grup de tractament amb SEP-363856 va mostrar una millora significativa en la puntuació total de l'Escala de Símptoma Positiva i Negativa (PANSS) en comparació amb el grup placebo. En aquest estudi, els efectes del grup de tractament amb SEP-363856 i del grup placebo sobre els símptomes extrapiramidals, el pes corporal i altres paràmetres metabòlics (lípid en sang, hemoglobina glicada, prolactina, etc.) eren similars.

SEP-363856 és un agonista de TAAR 1 , que ha estat atorgat per la FDA dels Estats Units a la qualificació de medicaments (BTD) innovadora per al tractament de l'esquizofrènia. El fàrmac té el potencial de convertir-se en el primer nou tipus de tractament per a l’esquizofrènia sense la combinació de receptors de dopamina D 2 . Medicaments antipsicòtics.

Publicat a NEJM, es realitza un estudi multicèntric de dos setmanes, aleatori, de doble cec, paral·lel, controlat amb placebo, de dosis flexibles, realitzat en pacients adults amb episodis aguts d'esquizofrènia, que avalua l'eficàcia i la seguretat del sexe SEP-363856. En l'estudi, els pacients van ser aleatoritzats en una proporció 1: 1 i van rebre SEP-363856 (50 mg o 75 mg) o placebo una vegada al dia per {{10} } setmanes. L’objectiu final principal va ser el canvi en la puntuació total de l’escala de símptomes positius i negatius (PANSS; rang: 30 a 210 punts; puntuacions més altes indiquen símptomes psiquiàtrics més greus) a la setmana 4 de tractament. L'estudi va tenir 8 objectius secundaris, incloent-hi canvis des del punt de partida en la clínica General Impression-Severity Scale (CGI-S) i Concise Negative Symptoms Scale (BNSS). En l'estudi, un total de 1 20 pacients van ser assignats al grup de tractament SEP-363856 i 1 25 pacients van ser assignats al grup placebo. La mitjana total de puntuacions PANSS a la línia de base dels dos grups va ser 1 01. 4 i 99. 7, respectivament.

Els resultats van mostrar que a la quarta setmana de tractament, en comparació amb el grup placebo, la dosi elàstica SEP-363856 una vegada al dia (50 - 7 5mg) de grup de tractament positiu i negatiu símptoma (PANSS) va obtenir una puntuació total (- 1 7. 2 vs -9. 7; p=0. 001) ​​tenen millores estadístiques i clíniques significatives. En comparació amb el grup placebo, el grup de tractament SEP-363856 també va mostrar una millora en l'escala clínica d'impressió-gravetat general (CGI-S) (p 001 001 0 lt; 0. {{8} }). A més, hi va haver millores en totes les subescales PANSS principals (positives, negatives i psicopatologia general) (p 001 001 0 lt; 0. 02). Els esdeveniments adversos del tractament amb SEP-363856 van incloure somnolència i símptomes gastrointestinals. Durant tot l'estudi, SEP-363856 va ser ben tolerat i les taxes de retirada total de la SEP-363856 i grups placebo van ser comparables. La incidència de símptomes extrapiramidals i els canvis en els lípids en sang, l’hemoglobina glicada i els nivells de prolactina eren similars en ambdós grups.

John Krystal, MD, coautor de l’article NEJM i president i codirector de psiquiatria del Centre d’Investigació Clínica Yale de l’Escola de Medicina de la Universitat de Yale, va dir: 0010010 quot; aquestes dades representen un emocionant pas endavant recerca en esquizofrènia. Targeting TAAR 1 és un nou mecanisme d’acció per al tractament de l’esquizofrènia que representa un mètode valent i innovador en el tractament de l’esquizofrènia. Durant els últims 60 anys, els medicaments antipsicòtics combinats amb receptors de dopamina han estat la teràpia estàndard per al tractament de l’esquizofrènia. Malgrat els seus efectes secundaris, els principals resultats de la investigació clínica publicats en aquesta ocasió donen suport al potencial de la SEP-363856 com a nou tractament per a l’esquizofrènia, que té el potencial de provocar esquizofrènia a pacients i a les seves famílies, l’esquizofrènia La càrrega de salut pública té un impacte positiu significatiu. 0010010 quot;

L’esquizofrènia (esquizofrènia) és una malaltia mental crònica, severa i sovint molt greu que afecta més de 23 milions de persones a tot el món. Als Estats Units, hi ha prop de 2. 4 milions de pacients adults amb esquizofrènia, equivalent a un de 100 adults que pateixen esquizofrènia. Les manifestacions clíniques de l’esquizofrènia són diverses, i les seves característiques inclouen símptomes positius (com al·lucinacions, deliris, pensament no organitzat), símptomes negatius (com manca d’emocions, retirada social, falta d’espontaneïtat), deteriorament cognitiu (memòria, atenció) i capacitats de planificació, d’organització i de presa de decisions). Els episodis aguts d'esquizofrènia es caracteritzen per símptomes psicòtics, incloses al·lucinacions i deliris, i sovint requereixen hospitalització. La malaltia és crònica i de tota la vida, sovint acompanyada de depressió i el deteriorament gradual de la funció social i la capacitat cognitiva.

El SEP-363856 és un nou receptor relacionat amb l'amina traça {{2}} agonista (TAAR 1) amb serotonina 1 A (5-HT 1 A) activitat agonista i actualment s’està avaluant en pacients amb esquizofrènia. El SEP-363856 no s’uneix als receptors de la dopamina 2 (D 2) o de la serotonina 2 A (5-HT 2 A), que es creu que medien els efectes dels actualment disponibles fàrmacs antipsicòtics atípics. Actualment, SEP-363856 s'està estudiant en el projecte de desenvolupament global DIAMOND en fase III per al tractament de l'esquizofrènia, i Sumitomo Pharmaceuticals també està considerant altres indicis per al fàrmac. Als Estats Units, la FDA va concedir a SEP-363856 una qualificació de fàrmac (BTD) innovadora per al tractament de l’esquizofrènia al maig 2 0 1 9.

Kenneth Koblan, director científic de Sunovion, va dir: 0010010 quot; Aquestes troballes publicades al New England Journal of Medicine demostren que el SEP-363856 té el potencial de ser el primer TAAR 1 agonista. tractar l’esquizofrènia. Actualment, hi ha més de 23 milions de persones a tot el món Per a pacients amb esquizofrènia, SEP-363856 com a mètode innovador proporcionarà a aquests pacients una nova opció de tractament. Sumitomo Pharmaceutical es compromet a desenvolupar noves opcions de tractament per a aquests pacients i continua estudiant la SEP-363856 per avaluar encara més la seva eficàcia clínica de l’esquizofrènia i altres malalties neuropsiquiàtriques. 0010010 quot;

Tal com s’assenyala a l’article NEJM, a l’estudi d’extensió de segell obert de 6 mesos, el SEP-363856 va mostrar una millora contínua dels indicadors d’eficàcia, incloent la puntuació PANSS total, la puntuació CGI-S i la puntuació de símptomes negatius curts (BNSS) de punts totals, i sembla segur i tolerable. 0010010 nbsp;