Truseltiq (infigratinib), un inhibidor de FGFR, i LianBio el van aprovar la Xina als Estats Units.

BridgeBio Biopharmaceuticals and Helsinn Group ha anunciat recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA ha accelerat l’aprovació de Truseltiq (infigratinib) per al tractament de colangiocarcinoma localment avançat o metastàtic que porta pacients amb fusió o reordenament (CCA) de FGFR2. Truseltiq és un inhibidor selectiu de la tirosina cinasa FGFR, competitiu per ATP. Als Estats Units i a la Unió Europea, el CCA afecta cada any unes 20.000 persones, i la taxa de supervivència a 5 anys de la malaltia és només del 9%.

Tot i que la teràpia dirigida prolonga el temps de supervivència de molts tipus de càncer, els pacients diagnosticats de colangiocarcinoma tenen opcions de tractament extremadament limitades i baixes taxes de supervivència. Els pacients amb colangiocarcinoma impulsat per fusió FGFR2 que recauen després de rebre tractament de primera línia necessiten urgentment una teràpia específica per a un tractament posterior. L’aprovació de Truseltiq és una fita important per a aquests pacients. Truseltiq aportarà una nova opció de teràpia específica per a pacients amb colangiocarcinoma impulsat per fusió FGFR2.

Segons l'acord anterior, BridgeBio i Helsinn seran responsables conjunts de la comercialització del mercat nord-americà i Helsinn serà responsable dels drets de comercialització exclusiva fora dels Estats Units (excloent la Gran Xina). A la Gran Xina, LianBio va obtenir la llicència d’oncologia d’infigratinib basada en l’aliança estratègica establerta amb BridgeBio i és responsable del desenvolupament clínic, de la sol·licitud de registre i de les futures operacions comercials del medicament a la regió de la Gran Xina (Xina continental, Hong Kong, Macau) ).

Aquesta aprovació es basa en les dades d’un estudi clínic de fase 2. En l’estudi, 108 pacients amb CCA avançada que prèviament havien rebut almenys una teràpia van rebre Truseltiq 125 mg una vegada al dia durant un curs de 28 dies. Cada curs va trigar 21 dies i es va aturar durant 7 dies. D’aquests pacients, 107 (99%) tenien CCA d’etapa IV. Tots els pacients han rebut almenys una teràpia del sistema.

Els resultats van mostrar que entre els pacients tractats amb Truseltiq, la taxa de resposta objectiva (ORR) va ser del 23% (IC del 95%: 16-32%) i la durada mitjana de la resposta (DoR) va ser de 5,0 mesos (IC del 95%: 3,7- 9.3) mes). En aquest estudi, Truseltiq va ser segur i ben tolerat.

L’ingredient farmacèutic actiu de Truseltiq és l’infigratinib, que és un inhibidor selectiu i potent del receptor de factor de creixement dels fibroblasts (FGFR) 1-3, innovador per via oral, amb una clara estructura química nova i efectes farmacològics. Els estudis clínics han demostrat que l’infigratinib és eficaç en el tractament de pacients amb colangiocarcinoma refractari a quimioteràpia amb fusió de gens FGFR2 i pacients amb càncer d’uroteli avançat amb mutacions del genoma FGFR3.

Estructura molecular de l’infigratinib

A l’agost de 2020, LianBio i BridgeBio van establir una aliança estratègica per promoure el desenvolupament clínic i la comercialització a la Xina i altres mercats asiàtics importants. Aquesta cooperació estratègica es va centrar inicialment en dos candidats dirigits a fàrmacs tumorals desenvolupats per BridgeBio, incloent l'inhibidor selectiu FGFR infigratinib i l'inhibidor SHP2 BBP-398 per al tractament de tumors sòlids causats per receptors RAS i tirosina quinasa. . Aquest acord de cooperació també permet a LianBio obtenir el dret de prioritat d’utilitzar més de 20 productes de gasoductes de BridgeBio&# 39 a la Xina i en altres mercats asiàtics importants.

Segons l’anunci publicat per LianBio, el novembre de 2020, la companyia va obtenir l’aprovació per a l’assaig clínic de fase 3 PROOF d’infigratinib a la Xina continental per al tractament de pacients amb colangiocarcinoma irresecable localment avançat o metastàtic que portava fusió de gens FGFR2 El desembre de 2020, la companyia va obtenir l’aprovació d’un assaig clínic de fase 2a per a infigratinib a la Xina continental per al tractament de pacients amb càncer gàstric localment avançat o metastàtic o adenocarcinoma de la unió gastroesofàgica que portava amplificació del gen FGFR2.