La FDA dels Estats Units va atorgar la designació de fàrmacs més avançada per al poderós inhibidor de la reaparició de norepinefrina AXS-12!

Axsome Therapeutics és una empresa biofarmàcia en fase clínica centrada en el desenvolupament de teràpies innovadores per al tractament de malalties del sistema nerviós central (SNC). Recentment, la companyia va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA ha concedit AXS-12 (reboxetina) la designació de medicaments (BTD) innovadora per al tractament de narcolèpsia (narcolèpsia) a pacients amb cataplexia.

La narcolèpsia (narcolèpsia) és una malaltia neurològica greu i debilitant, caracteritzada per una somnolència diürna excessiva (EDS) i una cataplexia, essent aquesta última pèrdua sobtada de to muscular provocada per fortes emocions. La malaltia és una malaltia incurable. Amb el pas del temps, la càrrega de la malaltia tindrà un impacte profund en la salut dels pacients.

AXS-12 (reboxetina) és un nou inhibidor de recaptació de norepinefrina, oral, molt selectiu i potent, que està a punt d’entrar en el desenvolupament clínic de la Fase III per al tractament de la narcolèpsia. L’AXS-12 pot regular l’activitat de la noradrenalina, afavorir la vigília, mantenir el to muscular i millorar la capacitat cognitiva. Anteriorment, la FDA també atorgava Designació de Drogues Orfals (ODD) per AXS-12 per tractar la narcolèpsia.

Reboxetine té un ampli historial de seguretat a Europa i més de 40 països i està homologat per al tractament de la depressió en aquests països. El paper de l’AXS-12 en la narcolèpsia es recolza en resultats clínics preclínics i preliminars, que demostren que AXS-12 redueix significativament la narcolèpsia en els ratolins deficients d’hipotàlem (oxina). En un assaig pilot de marca oberta, AXS-12 va millorar significativament la somnolència diürna i va reduir la cataplexia en pacients amb narcolèpsia.

La BTD és un nou canal de revisió dels fàrmacs creat per la FDA el 2012. Té com a objectiu accelerar el desenvolupament i revisió del tractament de malalties greus o que poden posar en perill la vida, i hi ha proves clíniques previ que el medicament es troba en un o més nous medicaments que han millorat els resultats finals clínicament significatius. Els medicaments obtinguts per BTD poden rebre una orientació més propera, incloent funcionaris d’alt nivell de la FDA durant el desenvolupament, assegurant que els pacients puguin rebre noves opcions de tractament en el termini més breu.

La FDA va concedir AXS-12 BTD basant-se en els resultats positius de l'estudi CONCERT de Fase II. Es tracta d’un assaig americà multicèntric, de doble cec, controlat amb placebo, controlat amb placebo. En aquest assaig, 21 pacients diagnosticats de narcolèpsia amb cataplexia van ser tractats amb AXS-12 o placebo durant 2 setmanes, i després van ser tractats de forma creuada després d'un període de baixa de 1 setmana i de titulació.

Els resultats van demostrar que AXS-12 va assolir el punt final principal: en comparació amb el placebo, el nombre setmanal mitjà de cataplexia durant el període de tractament de dues setmanes (efecte general del tractament) va ser significativament inferior a la base (p< 0,001),="" a="" la="" final="" del="" període="" de="" tractament="" de="" dues="" setmanes.="" el="" nombre="" mitjà="" d'atacs="" de="" cataplèxia="" a="" la="" setmana="" era="" significativament="" inferior="" al="" de="" base="" (p="0,002)." a="" més,="" axs-12="" també="" va="" millorar="" significativament="" la="" eds="" en="" comparació="" amb="" el="" placebo,="" mesurada="" per="" l'escworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" i="" la="" freqüència="" de="" buits="" accidentals="" (p="0,003" i="">< 0,001,="" respectivament).="" a="" més,="" segons="" els="" resultats="" de="" mesurament="" del="" qüestionari="" d’avaluació="" dels="" símptomes="" de="" la="" narcolèpsia="" (nsaq-ac),="" axs-12="" va="" millorar="" significativament="" la="" funció="" cognitiva="" en="" comparació="" amb="" el="" placebo="" durant="" el="" període="" de="" tractament="" de="" dues="" setmanes="">< 0,001).="" en="" aquest="" assaig,="" axs-12="" va="" ser="" ben="" tolerat="" i="" les="" reaccions="" adverses="" més="" comunes="" van="" ser="" ansietat,="" restrenyiment="" i="">

Herriot Tabuteau, director general d'Assome, va dir: Quota de GG; La FDA ha concedit a AXS-12 una designació innovadora de fàrmacs per al tractament de la cataplexia de narcolèpsia, que subratlla el potencial del fàrmac. La població de pacients aporta beneficis significatius i millores substancials en comparació amb les opcions de tractament disponibles actualment. Estem entusiasmats amb el ràpid avenç clínic de l’AXS-12, que prèviament ha rebut una designació de medicaments orfes per al tractament de la narcolèpsia."

Fins ara, Axsome ha obtingut 3 qualificacions innovadores de medicaments atorgades per la FDA. Els altres 2 són: AXS-05 per al tractament de depressió greu i AXS-05 per al tractament de la malaltia d’Alzheimer' Aquestes qualificacions reflecteixen el compromís d’Absome' desenvolupar fàrmacs potencialment canviants per a pacients amb malalties del sistema nerviós central de difícil tractament, els mètodes innovadors de desenvolupament clínic i el conducte diferenciat i extens del resultat del sistema nerviós central en fase tardana.

AXS-05 es compon de dextrometorfà i bupropió i utilitza la tecnologia d’inhibició metabòlica d’Absome' El component dextrometorfà d’AXS-05 és un antagonista de receptors N-metil-D-aspartat (NMDA) no competitiu, també conegut com a modulador del receptor de glutamat, que és un nou mecanisme d’acció significa que la seva acció és diferent de l’actual. tractaments disponibles per a la depressió. El component dextrometorfà de AXS-05 és també un agonista del receptor sigma-1, antagonista del receptor nicotínic de l’acetilcolina, inhibidor del transportador de la serotonina i la noradrenalina. El component bupropion de AXS-05 pot augmentar la biodisponibilitat del dextrometorfà. És un inhibidor de la recaptació de norepinefrina i dopamina i un antagonista del receptor nicotínic de l’acetilcolina. AXS-05 compta amb més de 30 patents nord-americanes i internacionals, amb un període de protecció fins al 2034.